Thieme SPOTLIGHT Hämophilie

Jelinek T et al., 16. Dezember 2025 - Die weltweite Inzidenz von Dengue-Fieber hat in den letzten Jahrzehnten deutlich zugenommen. Infolgedessen ist das Infektionsrisiko erheblich gestiegen, was im Jahr 2024 u.a. in verschiedenen europäischen Ländern zu einer Rekordzahl an importierten Fällen führte. Anfang 2023 kam TAK-003 in Deutschland auf den Markt. Jelinek et al. initiierten eine aktive Nachbefragung, um Daten zur Verträglichkeit des Impfstoffs bei Reisenden zu gewinnen.

Grobusch, MP et al., August 2025 - Dengue ist ein wachsendes, sich weltweit ausbreitendes Gesundheitsproblem. Reisende in Endemiegebiete können immer häufiger davon betroffen sein. Eine systematische Literaturübersicht untersuchte die klinische und ökonomische Bedeutung von Dengue bei Reisenden aus nicht-endemischen Ländern.

Köpke C, Rothe C, Zeder A, et al., 02. Februar 2025 - Dengue gilt als weltweit häufigste von Mücken übertragene Viruserkrankung. Während die Mehrzahl der Infektionen asymptomatisch verläuft, kommt es im Falle einer Erkrankung meist zu Fieber sowie starken Kopf-, Muskel- und Knochenschmerzen. Komplizierte Verläufe sind möglich und können letal enden. Seit 2022 steht ein tetravalenter Lebendimpfstoff zur Verfügung, der auch in der Reisemedizin eingesetzt wird. Neue Real-World-Daten aus TravVacNet zeigen, wie Reisende die Dengue-Impfung mit dem tetravalenten Lebendimpfstoff in der Praxis erleben.

Shih HI et al., 3. Juli 2024 - Die Infektion mit dem Dengue-Virus wird mit Depressionen und Angstzuständen in Verbindung gebracht. Einige Studien deuten auf eine hohe Prävalenz dieser psychischen Störungen hin, die langfristigen Auswirkungen des Dengue-Virus auf die psychische Belastung sind jedoch nach wie vor unklar. Shih et al. untersuchten das kurz-, mittel- und langfristige Risiko für Angststörungen, depressive Störungen und Schlafstörungen nach einer Dengue-Infektion.

Paraná VC et al., 23. Januar 2024 - Schweres Denguefieber ist ein bedeutendes Gesundheitsproblem in Lateinamerika, von dem vor allem Kinder betroffen sind. Das Verständnis der Risikofaktoren für schweres Denguefieber ist entscheidend für die Verbesserung der Patientenversorgung. Paraná et al. führten eine systematische Literaturrecherche durch, um die mit schwerem Dengue assoziierten Risikofaktoren durch systematische Überprüfung und Meta-Analyse zu identifizieren.

An der ATLAS-INH-Studie nahmen ≥12-jährige Patienten mit Hämophilie A oder B und Hemmkörpern teil. Betroffene mit Antikörpern gegen Faktorprodukte haben eine höhere Krankheitslast, ein gesteigertes Blutungs- und Komplikationsrisiko. Die Small-Interfering-RNA Fitusiran induziert durch die Verminderung der Antithrombinaktivität die Steigerung von Thrombin mit einer konsekutiv verstärkten Gerinnung. Die Therapie bestätigte ihre Wirksamkeit in der hochvulnerablen Gruppe.

An ATLAS-A/B nahmen ≥12-jährige Patienten mit Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper teil. In allen Fällen bestand eine schwere Blutungsneigung, die mit prophylaktischem Fitusiran oder Gerinnungsfaktorkonzentraten als Bedarfsmedikation behandelt wurde. Die Patienten der Fitusiran-Gruppe profitierten erheblich und hatten eine signifikant höhere Lebensqualität.

Bei Säuglingen und Kleinkindern mit Hämophilie A ist die Blutungsvermeidung besonders wichtig. Gelenkblutungen mit konsekutiven Arthropathien und intrazerebrale Hämorrhagien können zu bleibenden Behinderungen und Entwicklungsdefiziten führen. Als Alternative zur Dauersubstitution mit Faktor VIII bietet sich der bispezifische Antikörper Emicizumab an. In der Studie HAVEN 7 erhielten Neugeborene und Säuglinge Emicizumab. Die niedrige jährliche Blutungsrate und das vorteilhafte Sicherheitsprofil sprechen für die Anwendung.

Patienten mit Hämophilie A oder B können mit intravenösen Faktor VIII- bzw. IX-Konzentraten behandelt werden, um Arthropathien zu verhindern. Concizumab ist ein monoklonaler Antikörper gegen den Gewebsfaktor-Signalweg, der eine Hämostase bei allen Hämophilie-Formen erreichen soll. Matsushita et al. untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit einer täglichen subkutanen Concizumab-Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren.

Die lebenslange regelmäßige intravenöse Substitution des Gerinnungsfaktors IX ist die bisher einzige Therapieoption bei der Hämophilie B, einer seltenen, nur bei Männern manifesten Erkrankung, bei der es durch den Faktor-IX-Mangel unter anderem zu spontanen Muskel- und Gelenkeinblutungen kommt. Eine innovative Gentherapie könnte der „Gamechanger“ bei der Erkrankung sein, wie eine aktuelle Phase-3-Studie zeigte.